來自南京大學(xué)、廈門大學(xué)和南京工業(yè)大學(xué)的科研人員日前在新一期美國《科學(xué)進(jìn)展》雜志上發(fā)表論文說，他們開發(fā)出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可實(shí)現(xiàn)基因編輯可控，在癌癥等重大疾病治療方面具有廣闊的應(yīng)用前景。
被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)能精確定位并切斷DNA(脫氧核糖核酸)上的基因位點(diǎn)，可以關(guān)閉某個基因或引入新的基因片段，從而達(dá)到治病目的。但脫靶效應(yīng)一直是阻礙其應(yīng)用的關(guān)鍵障礙之一。
論文通訊作者、南京大學(xué)現(xiàn)代工程與應(yīng)用科學(xué)學(xué)院教授宋玉君對記者說，目前的CRISPR-Cas9技術(shù)本身具有脫靶效應(yīng)，給精準(zhǔn)治療帶來挑戰(zhàn)，且這種技術(shù)主要以病毒為載體，還可能導(dǎo)致細(xì)胞癌化。
據(jù)介紹，研究人員新開發(fā)的方法采用了一種名叫“上轉(zhuǎn)換納米粒子”的非病毒載體。這些被“鎖”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細(xì)胞大量內(nèi)吞。由于這些納米粒子具有光催化性，在無創(chuàng)的近紅外光照射下，納米粒子可發(fā)射出紫外光，打開納米粒子和Cas9蛋白之間的“鎖”，使Cas9蛋白進(jìn)入細(xì)胞核，從而實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)的基因剪切。研究顯示，這種方法的有效性已在體外細(xì)胞和小鼠活體腫瘤實(shí)驗(yàn)中得到驗(yàn)證。
宋玉君說，紅外光具有強(qiáng)大的組織穿透性，這為在人體深層組織中安全、精準(zhǔn)地應(yīng)用基因編輯技術(shù)提供了可能。
